4 espoirs de vaincre les maladies du cerveau |
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1. Surdité : des avancées !
 La surdité touche un enfant sur 700 à la naissance, 1 jeune adulte sur 500 et un tiers des plus de 65 ans. Elle conduit à un isolement social réel avec pour corollaire une importante souffrance psychique. Véritable pionnière, l’équipe du Pr Christine Petit a identifié il y a 10 ans les deux premiers gènes défectueux responsables de surdité précoce. Elle a depuis localisé une vingtaine d’autres gènes. Ces découvertes permettent dès à présent de mieux prendre en charge les malentendants et elles ouvrent la voie à des pistes thérapeutiques prometteuses.
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2. Maladie de Hurler : un essai thérapeutique en cours !
La maladie de Hurler, due au déficit de la protéine IDUA, provoque chez l’enfant des atteintes neurologiques graves (retard mental), d’importantes déformations osseuses et des troubles cardiaques amenant à un pronostic sévère. L’équipe de Jean-Michel Heard a réussi en laboratoire à intégrer
le gène de l’IDUA dans les cellules du système nerveux, et ainsi à restaurer la production de la protéine manquante. Cette première victoire permet d’envisager la mise en place d’essais thérapeutiques chez les enfants touchés par la maladie de Hurler.
3. L’autisme : enfin une compréhension scientifique
L’autisme, qui se manifeste par un total repli sur soi, atteint un enfant sur 1000. En 2003, l’équipe de Thomas Bourgeron a été la première à identifier un gène défectueux responsable de certains cas d’autisme, prouvant ainsi que ce trouble pouvait être d’origine génétique. Elle a localisé en 2006 une seconde anomalie génétique. Ces découvertes légitiment une étude de grande ampleur en 2008 pour dresser la carte des anomalies génétiques de l’autisme.
4. Maladies neurodégénératives : un concept novateur ayant déjà fait ses preuves
 Les maladies neurodégénératives affectent déjà plus d’un million de personnes âgées en France et leur nombre devrait doubler d’ici 25 ans.
Ces maladies provoquent la destruction d’une famille de neurones située dans une zone du cerveau, avec pour conséquence une perte progressive de la mémoire (Alzheimer) ou des
tremblements incontrôlables (Parkinson), pour évoluer vers une totale dépendance. Provoquant de véritables drames pour les familles, ces maladies rendent méconnaissables les personnes touchées. Jusqu’à présent, les médecins pensaient que le cerveau adulte était incapable de produire de nouveaux neurones et que les pertes dues aux maladies neurodégénératives étaient irréversibles.
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Les découvertes de l’équipe pasteurienne de Pierre-Marie Lledo démontrent pour la première fois que notre cerveau est capable de se régénérer !
En 2002, notre équipe met en évidence au centre du cerveau une pouponnière de cellules souches ayant la capacité de se transformer en neurones. Elle étudie les mécanismes qui régulent leur production et observe que ces nouveaux neurones migrent spontanément vers la zone olfactive.
En 2004, ces chercheurs identifient une molécule capable de détourner le flux des jeunes neurones vers une zone toute proche affectée par la maladie de Parkinson.
En 2006, les essais en laboratoire démontrent que les neurones détournés parviennent à remplacer ceux qui ont été détruits par la maladie de Parkinson. Mais pour le moment, ces neurones thérapeutiques ne survivent pas plus de 2 ou 3 mois dans leur nouvel environnement.
En 2010, dans les modèles expérimentaux, l'équipe de recherche démontre que l'utilisation de la lumière peut stimuler l'activité des neurones thérapeutiques. Cette découverte devrait permettre d'audmenter la durée de vie de ces neurones.
En 2011, l'équipe montre que la migration des nouvelles cellules nerveuses ne permet pas seulement d'acheminer des neurones dans des circuits précis. Cette étape détermine aussi la future fonction des nouveaux neurones. Les nouvelles cellules nerveuses échappent donc à la "dictature" des gènes.
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L’Institut Pasteur, lieu des premières découvertes des récepteurs de neurotransmission, a constitué plusieurs champs d’excellence, touchant notamment au handicap sensoriel et aux troubles de l’audition. Par la suite, les avancées permises par nos chercheurs contre de multiples pathologies ont été couronnées par la communauté scientifique internationale. Nous avons besoin de vous pour continuer et accélérer ces recherches !
Credit Photos : Getty Images
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